Учёные разработали лекарство от лейкемии

Инновационный препарат под названием ревумениб позволил добиться ремиссии у 18 больных раком, считавшихся безнадежными. Авторы эксперимента, в котором участвовало 60 пациентов с острым миелоидным лейкозом, настроены оптимистично.

Консультация гематолога Касимовой Т.Ю. в Санкт-Петербурге: +7 (812) 323-07-49, +7 (921) 932-14-79

Выживаемость при данном заболевании крови составляет всего 25%. Благодаря появлению препарата, она может увеличиться до 50-70%.

Результаты предварительные и не предполагают полного излечения, но вероятно, в будущем разработка компании Syndax Pharmaceuticals позволит спасти миллионы гематологических пациентов. Кроме того, ещё 6 фармгигантов разрабатывают аналоги.

Кому поможет новый препарат

Исследователи сосредоточились на двух генетических подтипах лейкоза: с поломками гена MLL1. Ревумениб выступает ингибитором, который разрушает взаимодействие белкового продукта гена MLL1 с белком Menin. 

При разрушении взаимодействия лейкозные клетки умирают, при этом для подавляющего большинства нормальных клеток этот препарат абсолютно безвреден.

Этот препарат также может помочь и в лечении других онкозаболеваний. Буквально в январе 2023 года в Nature Cell Biology австралийские ученые опубликовали данные, что менин способствует аномальной деактивации определенных генов в раковых клетках. В сочетании с другими методами лечения ингибиторы менина можно использовать для более продуктивного уничтожения клеток лимфомы и рака легких.

Мнение гематолога

Гематолог Пау Монтесинос, координатор Испанской группы по острому миелоидному лейкозу, считает, что новая информация «достаточно обнадеживает».

Его команда из Университетского госпиталя Ла Фе в Валенсии примет участие в следующих международных испытаниях лекарства. Тем не менее, врач Монтесинос не думает, что удаться обойтись без других методов лечения.

В подавляющем большинстве случаев одними таргетными методами не обойтись. Стратегия лечения состоит в том, чтобы сочетать эти новые фармацевтические препараты с классической химиотерапией или другими подходами.

Монтесинос вспомнил другой удачный эксперимент с квизартинибом - новым препаратом фармкомпании Daiichi Sankyo. Он выступает ингибитором уже другого белка, приводящего к острому миелоидному лейкозу. Дополнение химиотерапии квизартинибом увеличило количество ремиссий на 10% среди 500 участников эксперимента.

Недостатки нового метода

Высокая вероятность развития мутаций во время соединения препарата с белком привела к развитию резистентности к лечению у 12 из 60 испытуемых. Их белок менин слегка изменился, как это делают устойчивые к антибиотикам бактерии.

Если бы не эта напасть, была бы спасена половина испытуемых - 30 человек, а не 18.

«Это свидетельствует о том, что мы на правильном пути и что мишень препарата – белок менин – имеет решающее значение для протекания лейкемии с этими генетическими подтипами», — говорит Штейн.

Во избежание развития лекарственной устойчивости авторы исследования предлагают комбинировать препараты с разными механизмами действия.

Лечение у гематолога в Санкт-Петербурге

Чтобы успешно лечить лейкемию, нужны качественная диагностика, в том числе лабораторная, квалифицированная команда, доноры компонентов крови (эритроцитов, тромбоцитов, плазмы). В медицинском центре ТРАДИЦИИ пациентов гематологического профиля ведет кандидат медицинских наук со стажем в гематологии более 15 лет Касимова Татьяна Юрьевна.

Доктор Касимова имеет большой опыт лечебной работы по специальности в стационаре на базе Научно-Исследовательского института детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой.

Запись по тел.: +7 (812) 323-07-49, +7 (921) 932-14-79